俄勒冈州的一组科学家使用CRISPR(一种剪切和粘

日期:2018-09-18


    

今天(8月2日)在自然杂志上描述的实验由生物学家Shoukhrat 腾讯分分彩信誉好平台 Mitalipov及其同事在波特兰的俄勒冈健康与科学大学进行腾讯分分彩信誉好平台。Mitalipov 上周报道了结果最初泄漏时,Mitalipov对数十个单细胞胚胎进腾讯分分彩信誉好平台行了实验,这些胚胎在开发进展很远之前被丢弃。这是美国科学家第一次使用这种方法编辑胚胎基因。

切割和更换

所述CRISPR / Cas9基因编辑系统是用于基因组上的编辑点精确一个简单的“切割和更换”的方法。CRISPR是长链DNA,被腾讯分分彩信誉好平台称为Cas9的分子“剪刀”识别; 通过将CRISPR DNA插入靶DNA附近,科学家们理论上可以告诉Cas9切割基因组中的任何位置。然后科学家可以在剪切序列的位置交换替换基因序列。然后通过天然DNA修复机制将替换序列自动整合到基因组中。

2015年腾讯分分彩信誉好平台 ,中国的一个小组使用CRISPR编辑了几个有严重缺陷的人类胚胎,尽管在被丢弃之前没有一个人被允许怀孕很长时间。中国的技术导致胚胎中的一些细胞,但不是所有细胞都发生了遗传变化,而 CRISPR有时会在DNA中找出错误的位置。

重大进展

与早期的努力相比,新的结果是一项重大进步。在新实验中,科学家们消除了CRISPR / cas9的脱靶效应。

该团队使用了具有严重遗传缺陷的男性精子,使用了数十个用于体外受精(IVF)的胚胎。精子含有MYBPC3基因的单拷贝,由于称为肥厚性心肌病的心肌增厚导致猝死和心力衰竭的风险。

在新实验中,研究小组使用Crispr / Cas9在受精卵中缺失的MYBPC3基因位点剪切DNA。大多数胚胎通过取代起源于卵子的正常基因形式,自然地修复DNA中的断裂。大约三分之二的胚胎不含有基因的突变版本; 并且团队还消除了胚胎中的一些(但不是全部)细胞含有编辑基因的风险。

一般来说,编辑种系 - 即精子,卵子或胚胎 - 一直存在争议,因为它意味着永久性地改变从一代传递到下一代的DNA。一些科学家呼吁禁止种系编辑,称这种方法具有极大的风险和道德可疑性。

然而,今年早些时候发表的一份国家科学院报告表明,在严重遗传病的情况下,胚胎编辑可能具有道德性,假设可以减轻风险。

最初发表在Live 腾讯分分彩信誉好平台Science上。

编者注:此故事已更新,以包含最近发表的关于该技术的期刊文章的其他信息。